إنجاز طبي جديد ينهي معاناة أصحاب متلازمة داون

توصل علماء في جامعة هارفارد إلى تقنية جينية متقدمة تمثل خطوة واعدة نحو علاج يحتمل أن يعالج متلازمة داون، من خلال استهداف الكروموسوم الإضافي المسؤول عن الحالة وإيقاف نشاطه.

تقنية كريسبر المعدّلة تفتح آفاقاً علاجية جديدة

اعتمد الفريق البحثي على نسخة مطوّرة من تقنية CRISPR-Cas9، تتيح التعامل مع الكروموسوم 21 الزائد، والذي يؤدي وجوده إلى ثلاث نسخ من الجينات بدلاً من نسختين، ما يسبب اضطرابات في النمو والوظائف العصبية.

أعراض مبكرة تكشف ارتفاع سكر الدم

استلهام آلية طبيعية لتعطيل الكروموسوم الإضافي في متلازمة داون

استندت الدراسة إلى آلية بيولوجية طبيعية داخل الجسم، حيث يتم استخدام جين يُعرف باسم XIST gene لتعطيل أحد الكروموسومات X لدى الإناث. ونجح العلماء في توظيف هذه الآلية عبر إدخال الجين نفسه إلى الكروموسوم 21 الإضافي بهدف إيقاف نشاطه.

نتائج واعدة في التجارب المخبرية

أظهرت التجارب التي أُجريت على الخلايا الجذعية البشرية تحقيق نتائج مشجعة، إذ تمكن الباحثون من دمج الجين المعطِّل بدقة داخل الكروموسوم المستهدف، بكفاءة تراوحت بين 20% و40%، وهي نسبة تُعد مرتفعة نسبياً في مجال التعديلات الجينية المعقدة.

إثبات مفهوم قد يغيّر مستقبل علاج الأمراض الوراثية

يمثل هذا الإنجاز دليلاً عملياً على إمكانية تعطيل كروموسومات كاملة، بدلاً من الاقتصار على تعديل جينات منفردة، ما قد يفتح المجال مستقبلاً لعلاج طيف واسع من الاضطرابات الوراثية وتحسين القدرات الصحية والمعرفية للمصابين.

خطوة مبكرة نحو تطبيقات سريرية مستقبلية

ورغم النتائج الإيجابية، يؤكد الباحثون أن هذه التقنية لا تزال في مراحلها المخبرية، وتحتاج إلى مزيد من الدراسات قبل الانتقال إلى التطبيقات السريرية، إلا أنها تُعد تطوراً مهماً قد يُحدث تحولاً جذرياً في مجال العلاج الجيني.